index - Institut des cellules Souches pour le Traitement et l'Étude des maladies Monogéniques

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Présentation des activités

Le laboratoire est fondé sur l'évaluation de l'ensemble des potentiels thérapeutiques des cellules souches pluripotentes dans des maladies monogéniques. Le laboratoire explore plus particulièrement des thérapies cellulaires substitutives dans le cas de pathologies dégénératives, d'une part et d'autre part, l'utilisation de lignées de cellules souches porteuses d'une mutation pathologique comme cibles pour le criblage de composés à potentiel thérapeutique.

Thèmes de recherche

  • Maladies neurodégénératives : thérapie cellulaire, modélisation pathologique de la maladie de Huntington.

  • Maladies du muscle : exploration du potentiel des cellules dérivées de cellules hES et iPS pour la découverte de nouvelles thérapeutiques.

  • Maladies du motoneurone : mécanismes moléculaires et cellulaires impliqués dans le développement de maladies affectant le motoneurone, comme la myotonie de Steinert.

  • Rétinopathie et maladies du développement neural : thérapie cellulaire, modélisation pathologique.

  • Genodermatoses : thérapie cellulaire, modélisation pathologique.

  • Biotechnologies des cellules souches embryonnaires humaines : production de cellules en masse, ingénierie génétique et criblage à haut débit.

  • HTS (High Throughput Screening) : criblage à haut débit qui consiste à confronter plusieurs centaines de milliers de molécules sur des cellules constituant un modèle pathologique pertinent d'une maladie génétique et d'observer l'effet des molécules testées.

  • Génomique fonctionnelle : développement d'outils technologiques dédiés à l'étude des maladies monogéniques.

Documents avec texte intégral

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Références bibliographiques

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Mots-clés

Splicing Pluripotent stem cells Axial Differentiation Jonction neuromusculaire Myotonic dystrophy type 1 Author contributions SR Drought Transgenic mouse model Biomarker Axon guidance Cell therapy And OG designed research Autism Biotic agents Duchenne muscular dystrophy Optogenetics Arrhythmogenic cardiomyopathy Transgenic mouse Carnosic acid Transplantation Age-related Macular degeneration Forest Neuromuscular Junction RNA biology Biologie du développement Amd Progeria Antiviral Cancer Aging Thérapie cellulaire BMP4 And OG analyzed data Aminopyrimidines AMPK Tissue engineering In vitro models Myotonic dystrophy Age-related macular degeneration Cellules souches embryonnaires humaines Huntington's disease AT Human pluripotent stem cells Spinal muscular atrophy Autophagy Mitochondria CDNA microarrays Human pluripotent stem cell Induced pluripotent stem cells And SR and OG wrote the paper Peau Calcium indicators Astrocyte Astrocytes Biologie cellulaire Trinucleotide repeat expansion Cellules souches pluripotentes Spinal cord Animal model CN Cellules souches humaines induites à la pluripotence Cellules souches pluripotentes humaines Abies alba Oligodendrocytes Cell–cell communication Drug repurposing Neurons Action potential duration Myelin CHD4 Stem cell Retinitis pigmentosa Brain And OG performed research Ageing Botulinum neurotoxins CM Alternative splicing Acoustic cues Flavivirus Mécanismes moléculaires Transcriptomics Cellules souches induites à la pluripotence Regenerative medicine Pathological modeling Dystrophin AS Calcium imaging And CM contributed new reagents/analytic tools Neuromuscular junction Calcium channels Myotonic Dystrophy type 1 Amyotrophie spinale infantile Dystrophie Myotonique de type 1 Anthropoids Neurodegenerative disease Human Human induced pluripotent stem cells Myotonic Dystrophy

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